Erfðabreytingum beitt til að stöðva DMD í hundum Kjartan Hreinn Njálsson skrifar 31. ágúst 2018 06:00 Hundar að leik. Vísir/vilhelm Vísindamönnum við Southwestern-háskólasjúkrahúsið í Texas hefur tekist að sporna við framgangi Duchenne-vöðvarýrnunarsjúkdóms (DMD) í hundum. Þeir beittu erfðabreytingatækninni CRISPR og er þetta í fyrsta skipti sem tekst að sporna við DMD í spendýri af þessari stærð. DMD er erfðasjúkdómur sem hamlar framleiðslu dystrófín-prótíns sem viðheldur vöðvavefjum. Aðferðin er tiltölulega einföld og er vitnisburður um hina miklu möguleika CRISPR-erfðatækninnar. CRISPR er samheiti yfir nokkrar mismunandi, en nátengdar, raðir erfðaefnis sem dreifkjörnungar – fyrst og fremst bakteríur – virkja og nota sem eins konar leiðarvísi til að finna, geyma og eyða framandi erfðaefni, sem oftast á rætur að rekja til árása vírusa. CRISPR er í raun ævafornt ónæmiskerfi baktería. Á undanförnum árum hafa erfðavísindamenn notað CRISPR og prótínið Cas9, sem klýfur erfðaefni í sundur, sem hárnákvæm sameindaskæri til að eiga við og breyta DNA. Mismunandi útgáfur CRISPR má nota til að eiga við erfðaefni í öllum lífverum. Vísindamennirnir við Southwestern notuðu tæknina til að gera breytingar á svæði í erfðaefni hundanna sem myndar dystrófín-genið. Afraksturinn var sá að innan nokkurra vikna hafði dystrófín í hjarta og vöðvum hundanna aukist upp í 92 prósent af eðlilegu magni. DMD er algengasta tegund vöðvarýrnunar og leggst sjúkdómurinn fyrst og fremst á unga drengi. Einn af hverjum 5.000 drengjum greinist með sjúkdóminn. Birtist í Fréttablaðinu Heilbrigðismál Tækni Tengdar fréttir CRISPR og framtíð erfðavísindanna: „Við berum öll ábyrgð“ Sérfræðingur hjá Siðfræðistofnun Háskóla Íslands og nefndarmaður í Vísindasiðanefnd segir ekki nóg að stóla á siðferði vísindamanna þegar notkun hinnar byltingarkenndu CRISPR-erfðabreytingatækni er annars vegar. Tæknin feli sér í miklu víðtækari áhrif en fólk geri sér grein fyrir. 6. mars 2017 10:30 Vísindamenn kalla eftir samtali um framtíð og notkun CRISPR Umdeildar tilraunir á fósturvísum manna með CRISPR-erfðabreytingatækninni kalla á svör við flóknum siðferðilegum spurningum. Íslenskir vísindamenn kalla eftir samtali um framtíð hennar. 4. mars 2017 19:30 Vísindaskáldskapurinn raungerist: CRISPR og gullöld erfðavísinda Þúsundir erfðabreyttra smáfiska svamla um í tilraunastofu undir Háskólanum í Reykjavík. Vísindamenn nota einstaka og byltingarkennda tækni til að framkalla mennska sjúkdóma í fiskunum og þar með grundvöll fyrir tilraunir á nýjum lyfjum. 26. febrúar 2017 19:00 Mest lesið Fólk veltir fyrir sér hvort Áslaug Arna hafi verið slompuð í ræðustól Innlent Maðurinn kominn í leitirnar Innlent Skoða hvort eitthvað saknæmt hafi átt sér stað Innlent Fær þyngri dóm fyrir að nauðga konu, taka það upp og senda henni Innlent NEL tekur fyrir mál fjölskyldu Sigurðar Kristófers í júní Innlent Fólki sé vel treystandi til að fá sér bjór á íþróttaviðburðum Innlent Íslendingur í Bandaríkjunum: „Þetta er mjög óþægileg staða“ Erlent Annar látinn eftir eldsvoðann á Hjarðarhaga Innlent Hvetja Íslendinga í Harvard til að hafa samband Erlent Lítil hreyfing á fylgi stjórnmálaflokkanna Innlent Fleiri fréttir Hvetja Íslendinga í Harvard til að hafa samband Ákærður fyrir að myrða sendiráðsstarfsfólk Ísraels Netanjahú segir Starmer, Macron og Carney draga taum Hamas Rússar notuðu Brasilíu sem njósnaraverksmiðju Íslendingur í Bandaríkjunum: „Þetta er mjög óþægileg staða“ Banna erlendum nemendum að sækja Harvard Eyðilegging í íbúðahverfi í San Diego eftir að lítil flugvél hrapaði Samþykktu billjóna dollara skattalækkanir og niðurskurð til velferðarmála Norðmaður fékk flutningaskip næstum inn í húsið á meðan hann svaf Tveir ísraelskir sendiráðsstarfmenn skotnir til bana í Washington Íbúar Austur-Grænlands mótmæltu einangrun og pólitísku afskiptaleysi Skutu mann í röngu húsi en brutu ekki af sér Nota lygapróf til að leita lekamanna og refsa þeim Notuðu þúsundir myndavéla til að vakta hergagnaflutninga Sat fyrir forseta Suður-Afríku með ásökunum um þjóðarmorð á hvítum Handtóku unga öfgahægrimenn sem hugðu á hryðjuverk Úkraínskur fyrrverandi embættismaður skotinn til bana í Madrid Norðmenn þurfa að taka tillit til loftslagsáhrifa olíuvinnslunar Dreifing hjálpargagna enn ekki hafin Senda farandfólk frá Asíu til Suður-Súdan Synir El Chapo sagðir hafa myndað afdrífaríkt bandalag Ætlar að eyða mun minna í pólitíkina Hætta viðræðum við Ísrael og boða aðgerðir Evrópuríki leggja refsiaðgerðir á „skuggaflota“ Rússa Fjarlægja höfundarmerkingu einnar frægustu fréttaljósmyndar sögunnar Leiðtogar Bretlands, Frakklands og Kanada hóta aðgerðum gegn Ísrael Sagði „Diddy“ hafa hótað að láta hana hverfa Suðureyjargöng náðu ekki í gegnum Lögþingið Borga fyrir skotfæri til Úkraínu með frystum eigum Rússa „Frábært“ símtal en án niðurstöðu Sjá meira
Vísindamönnum við Southwestern-háskólasjúkrahúsið í Texas hefur tekist að sporna við framgangi Duchenne-vöðvarýrnunarsjúkdóms (DMD) í hundum. Þeir beittu erfðabreytingatækninni CRISPR og er þetta í fyrsta skipti sem tekst að sporna við DMD í spendýri af þessari stærð. DMD er erfðasjúkdómur sem hamlar framleiðslu dystrófín-prótíns sem viðheldur vöðvavefjum. Aðferðin er tiltölulega einföld og er vitnisburður um hina miklu möguleika CRISPR-erfðatækninnar. CRISPR er samheiti yfir nokkrar mismunandi, en nátengdar, raðir erfðaefnis sem dreifkjörnungar – fyrst og fremst bakteríur – virkja og nota sem eins konar leiðarvísi til að finna, geyma og eyða framandi erfðaefni, sem oftast á rætur að rekja til árása vírusa. CRISPR er í raun ævafornt ónæmiskerfi baktería. Á undanförnum árum hafa erfðavísindamenn notað CRISPR og prótínið Cas9, sem klýfur erfðaefni í sundur, sem hárnákvæm sameindaskæri til að eiga við og breyta DNA. Mismunandi útgáfur CRISPR má nota til að eiga við erfðaefni í öllum lífverum. Vísindamennirnir við Southwestern notuðu tæknina til að gera breytingar á svæði í erfðaefni hundanna sem myndar dystrófín-genið. Afraksturinn var sá að innan nokkurra vikna hafði dystrófín í hjarta og vöðvum hundanna aukist upp í 92 prósent af eðlilegu magni. DMD er algengasta tegund vöðvarýrnunar og leggst sjúkdómurinn fyrst og fremst á unga drengi. Einn af hverjum 5.000 drengjum greinist með sjúkdóminn.
Birtist í Fréttablaðinu Heilbrigðismál Tækni Tengdar fréttir CRISPR og framtíð erfðavísindanna: „Við berum öll ábyrgð“ Sérfræðingur hjá Siðfræðistofnun Háskóla Íslands og nefndarmaður í Vísindasiðanefnd segir ekki nóg að stóla á siðferði vísindamanna þegar notkun hinnar byltingarkenndu CRISPR-erfðabreytingatækni er annars vegar. Tæknin feli sér í miklu víðtækari áhrif en fólk geri sér grein fyrir. 6. mars 2017 10:30 Vísindamenn kalla eftir samtali um framtíð og notkun CRISPR Umdeildar tilraunir á fósturvísum manna með CRISPR-erfðabreytingatækninni kalla á svör við flóknum siðferðilegum spurningum. Íslenskir vísindamenn kalla eftir samtali um framtíð hennar. 4. mars 2017 19:30 Vísindaskáldskapurinn raungerist: CRISPR og gullöld erfðavísinda Þúsundir erfðabreyttra smáfiska svamla um í tilraunastofu undir Háskólanum í Reykjavík. Vísindamenn nota einstaka og byltingarkennda tækni til að framkalla mennska sjúkdóma í fiskunum og þar með grundvöll fyrir tilraunir á nýjum lyfjum. 26. febrúar 2017 19:00 Mest lesið Fólk veltir fyrir sér hvort Áslaug Arna hafi verið slompuð í ræðustól Innlent Maðurinn kominn í leitirnar Innlent Skoða hvort eitthvað saknæmt hafi átt sér stað Innlent Fær þyngri dóm fyrir að nauðga konu, taka það upp og senda henni Innlent NEL tekur fyrir mál fjölskyldu Sigurðar Kristófers í júní Innlent Fólki sé vel treystandi til að fá sér bjór á íþróttaviðburðum Innlent Íslendingur í Bandaríkjunum: „Þetta er mjög óþægileg staða“ Erlent Annar látinn eftir eldsvoðann á Hjarðarhaga Innlent Hvetja Íslendinga í Harvard til að hafa samband Erlent Lítil hreyfing á fylgi stjórnmálaflokkanna Innlent Fleiri fréttir Hvetja Íslendinga í Harvard til að hafa samband Ákærður fyrir að myrða sendiráðsstarfsfólk Ísraels Netanjahú segir Starmer, Macron og Carney draga taum Hamas Rússar notuðu Brasilíu sem njósnaraverksmiðju Íslendingur í Bandaríkjunum: „Þetta er mjög óþægileg staða“ Banna erlendum nemendum að sækja Harvard Eyðilegging í íbúðahverfi í San Diego eftir að lítil flugvél hrapaði Samþykktu billjóna dollara skattalækkanir og niðurskurð til velferðarmála Norðmaður fékk flutningaskip næstum inn í húsið á meðan hann svaf Tveir ísraelskir sendiráðsstarfmenn skotnir til bana í Washington Íbúar Austur-Grænlands mótmæltu einangrun og pólitísku afskiptaleysi Skutu mann í röngu húsi en brutu ekki af sér Nota lygapróf til að leita lekamanna og refsa þeim Notuðu þúsundir myndavéla til að vakta hergagnaflutninga Sat fyrir forseta Suður-Afríku með ásökunum um þjóðarmorð á hvítum Handtóku unga öfgahægrimenn sem hugðu á hryðjuverk Úkraínskur fyrrverandi embættismaður skotinn til bana í Madrid Norðmenn þurfa að taka tillit til loftslagsáhrifa olíuvinnslunar Dreifing hjálpargagna enn ekki hafin Senda farandfólk frá Asíu til Suður-Súdan Synir El Chapo sagðir hafa myndað afdrífaríkt bandalag Ætlar að eyða mun minna í pólitíkina Hætta viðræðum við Ísrael og boða aðgerðir Evrópuríki leggja refsiaðgerðir á „skuggaflota“ Rússa Fjarlægja höfundarmerkingu einnar frægustu fréttaljósmyndar sögunnar Leiðtogar Bretlands, Frakklands og Kanada hóta aðgerðum gegn Ísrael Sagði „Diddy“ hafa hótað að láta hana hverfa Suðureyjargöng náðu ekki í gegnum Lögþingið Borga fyrir skotfæri til Úkraínu með frystum eigum Rússa „Frábært“ símtal en án niðurstöðu Sjá meira
CRISPR og framtíð erfðavísindanna: „Við berum öll ábyrgð“ Sérfræðingur hjá Siðfræðistofnun Háskóla Íslands og nefndarmaður í Vísindasiðanefnd segir ekki nóg að stóla á siðferði vísindamanna þegar notkun hinnar byltingarkenndu CRISPR-erfðabreytingatækni er annars vegar. Tæknin feli sér í miklu víðtækari áhrif en fólk geri sér grein fyrir. 6. mars 2017 10:30
Vísindamenn kalla eftir samtali um framtíð og notkun CRISPR Umdeildar tilraunir á fósturvísum manna með CRISPR-erfðabreytingatækninni kalla á svör við flóknum siðferðilegum spurningum. Íslenskir vísindamenn kalla eftir samtali um framtíð hennar. 4. mars 2017 19:30
Vísindaskáldskapurinn raungerist: CRISPR og gullöld erfðavísinda Þúsundir erfðabreyttra smáfiska svamla um í tilraunastofu undir Háskólanum í Reykjavík. Vísindamenn nota einstaka og byltingarkennda tækni til að framkalla mennska sjúkdóma í fiskunum og þar með grundvöll fyrir tilraunir á nýjum lyfjum. 26. febrúar 2017 19:00