Erfðabreytingum beitt til að stöðva DMD í hundum Kjartan Hreinn Njálsson skrifar 31. ágúst 2018 06:00 Hundar að leik. Vísir/vilhelm Vísindamönnum við Southwestern-háskólasjúkrahúsið í Texas hefur tekist að sporna við framgangi Duchenne-vöðvarýrnunarsjúkdóms (DMD) í hundum. Þeir beittu erfðabreytingatækninni CRISPR og er þetta í fyrsta skipti sem tekst að sporna við DMD í spendýri af þessari stærð. DMD er erfðasjúkdómur sem hamlar framleiðslu dystrófín-prótíns sem viðheldur vöðvavefjum. Aðferðin er tiltölulega einföld og er vitnisburður um hina miklu möguleika CRISPR-erfðatækninnar. CRISPR er samheiti yfir nokkrar mismunandi, en nátengdar, raðir erfðaefnis sem dreifkjörnungar – fyrst og fremst bakteríur – virkja og nota sem eins konar leiðarvísi til að finna, geyma og eyða framandi erfðaefni, sem oftast á rætur að rekja til árása vírusa. CRISPR er í raun ævafornt ónæmiskerfi baktería. Á undanförnum árum hafa erfðavísindamenn notað CRISPR og prótínið Cas9, sem klýfur erfðaefni í sundur, sem hárnákvæm sameindaskæri til að eiga við og breyta DNA. Mismunandi útgáfur CRISPR má nota til að eiga við erfðaefni í öllum lífverum. Vísindamennirnir við Southwestern notuðu tæknina til að gera breytingar á svæði í erfðaefni hundanna sem myndar dystrófín-genið. Afraksturinn var sá að innan nokkurra vikna hafði dystrófín í hjarta og vöðvum hundanna aukist upp í 92 prósent af eðlilegu magni. DMD er algengasta tegund vöðvarýrnunar og leggst sjúkdómurinn fyrst og fremst á unga drengi. Einn af hverjum 5.000 drengjum greinist með sjúkdóminn. Birtist í Fréttablaðinu Heilbrigðismál Tækni Tengdar fréttir CRISPR og framtíð erfðavísindanna: „Við berum öll ábyrgð“ Sérfræðingur hjá Siðfræðistofnun Háskóla Íslands og nefndarmaður í Vísindasiðanefnd segir ekki nóg að stóla á siðferði vísindamanna þegar notkun hinnar byltingarkenndu CRISPR-erfðabreytingatækni er annars vegar. Tæknin feli sér í miklu víðtækari áhrif en fólk geri sér grein fyrir. 6. mars 2017 10:30 Vísindamenn kalla eftir samtali um framtíð og notkun CRISPR Umdeildar tilraunir á fósturvísum manna með CRISPR-erfðabreytingatækninni kalla á svör við flóknum siðferðilegum spurningum. Íslenskir vísindamenn kalla eftir samtali um framtíð hennar. 4. mars 2017 19:30 Vísindaskáldskapurinn raungerist: CRISPR og gullöld erfðavísinda Þúsundir erfðabreyttra smáfiska svamla um í tilraunastofu undir Háskólanum í Reykjavík. Vísindamenn nota einstaka og byltingarkennda tækni til að framkalla mennska sjúkdóma í fiskunum og þar með grundvöll fyrir tilraunir á nýjum lyfjum. 26. febrúar 2017 19:00 Mest lesið „Þetta hefur verið sorgleg þróun“ Innlent Maður sem lét snáka bíta sig 200 sinnum lykill að tímamótamóteitri Erlent Birti mynd af sér í páfaskrúða Erlent „Vona að þú sofir vel“ Innlent Búið að innsigla Kastrup: „Góður að taka á móti fólki en ömurlegur í tölvupóstum“ Innlent „Ekki bara rekinn heldur á staðnum og fyrirvaralaust“ Innlent Samfylkingin með 29 prósenta fylgi Innlent Umsetin af krókódílum í 36 klukkutíma eftir nauðlendingu Erlent „Þetta er vítahringur sem endurtekur sig í sífellu!“ Innlent Nágrannaerjur, grjótkast og „víðáttuölvuðum“ veitt eftirför Innlent Fleiri fréttir Verkamannaflokkurinn bar sigur úr býtum Íbúar Nuuk orðnir tuttugu þúsund Maður sem lét snáka bíta sig 200 sinnum lykill að tímamótamóteitri Umsetin af krókódílum í 36 klukkutíma eftir nauðlendingu Birti mynd af sér í páfaskrúða Sögulegur sigur Umbótaflokks og skipbrot stóru flokkanna tveggja Kosningar í Ástralíu: Fylgi Íhaldsflokksins dvínar vegna framgöngu Trump Fyrirgefur fjölskyldunni og leitar sátta Gera úkraínsk ungmenni að sjálfsmorðssprengjumönnum Brand fær að ganga laus á meðan réttað er yfir honum Flokka Valkost fyrir Þýskaland sem öfgasamtök Segjast hafa lent í drónaárás á alþjóðlegu hafsvæði Drengnum sleppt en fleiri handteknir Munaði sex atkvæðum Waltz bolað úr embætti af Trump vegna Signal skilaboðanna Var svo „þreyttur á öllu“ að hann ákvað að aka inn í þvögu barna Börnum haldið innilokuðum í „hryllingshúsi“ í fleiri ár Yfirgefa Svíþjóð til að hraða þróun rafmagnsflugvélar Getur frelsað El Salvador-fangann en vill það ekki Skrifa nú undir samninginn sem féll af borðinu eftir hitafundinn Sænskur blaðamaður dæmdur fyrir að móðga Erdogan Ellefu slasaðir og þrír alvarlega í Kaupmannahöfn Segja 4.700 Kimdáta hafa fallið eða særst Danakonungur til Grænlands í annað sinn á skömmum tíma Ungi morðinginn flúði nýverið af vistheimili Segir sveppaeitrunina hafa verið „hörmulegt óhapp“ Rýnt í stöðuna í Úkraínu: Rússar ítreka umfangsmiklar kröfur og Trump hótar að fara í fússi Ungur maður handtekinn vegna morðanna í Uppsölum Fagnaði fyrstu hundrað dögunum í Hvíta húsinu Pakistan segir Indland mögulega gera árás á næstu klukkustundum Sjá meira
Vísindamönnum við Southwestern-háskólasjúkrahúsið í Texas hefur tekist að sporna við framgangi Duchenne-vöðvarýrnunarsjúkdóms (DMD) í hundum. Þeir beittu erfðabreytingatækninni CRISPR og er þetta í fyrsta skipti sem tekst að sporna við DMD í spendýri af þessari stærð. DMD er erfðasjúkdómur sem hamlar framleiðslu dystrófín-prótíns sem viðheldur vöðvavefjum. Aðferðin er tiltölulega einföld og er vitnisburður um hina miklu möguleika CRISPR-erfðatækninnar. CRISPR er samheiti yfir nokkrar mismunandi, en nátengdar, raðir erfðaefnis sem dreifkjörnungar – fyrst og fremst bakteríur – virkja og nota sem eins konar leiðarvísi til að finna, geyma og eyða framandi erfðaefni, sem oftast á rætur að rekja til árása vírusa. CRISPR er í raun ævafornt ónæmiskerfi baktería. Á undanförnum árum hafa erfðavísindamenn notað CRISPR og prótínið Cas9, sem klýfur erfðaefni í sundur, sem hárnákvæm sameindaskæri til að eiga við og breyta DNA. Mismunandi útgáfur CRISPR má nota til að eiga við erfðaefni í öllum lífverum. Vísindamennirnir við Southwestern notuðu tæknina til að gera breytingar á svæði í erfðaefni hundanna sem myndar dystrófín-genið. Afraksturinn var sá að innan nokkurra vikna hafði dystrófín í hjarta og vöðvum hundanna aukist upp í 92 prósent af eðlilegu magni. DMD er algengasta tegund vöðvarýrnunar og leggst sjúkdómurinn fyrst og fremst á unga drengi. Einn af hverjum 5.000 drengjum greinist með sjúkdóminn.
Birtist í Fréttablaðinu Heilbrigðismál Tækni Tengdar fréttir CRISPR og framtíð erfðavísindanna: „Við berum öll ábyrgð“ Sérfræðingur hjá Siðfræðistofnun Háskóla Íslands og nefndarmaður í Vísindasiðanefnd segir ekki nóg að stóla á siðferði vísindamanna þegar notkun hinnar byltingarkenndu CRISPR-erfðabreytingatækni er annars vegar. Tæknin feli sér í miklu víðtækari áhrif en fólk geri sér grein fyrir. 6. mars 2017 10:30 Vísindamenn kalla eftir samtali um framtíð og notkun CRISPR Umdeildar tilraunir á fósturvísum manna með CRISPR-erfðabreytingatækninni kalla á svör við flóknum siðferðilegum spurningum. Íslenskir vísindamenn kalla eftir samtali um framtíð hennar. 4. mars 2017 19:30 Vísindaskáldskapurinn raungerist: CRISPR og gullöld erfðavísinda Þúsundir erfðabreyttra smáfiska svamla um í tilraunastofu undir Háskólanum í Reykjavík. Vísindamenn nota einstaka og byltingarkennda tækni til að framkalla mennska sjúkdóma í fiskunum og þar með grundvöll fyrir tilraunir á nýjum lyfjum. 26. febrúar 2017 19:00 Mest lesið „Þetta hefur verið sorgleg þróun“ Innlent Maður sem lét snáka bíta sig 200 sinnum lykill að tímamótamóteitri Erlent Birti mynd af sér í páfaskrúða Erlent „Vona að þú sofir vel“ Innlent Búið að innsigla Kastrup: „Góður að taka á móti fólki en ömurlegur í tölvupóstum“ Innlent „Ekki bara rekinn heldur á staðnum og fyrirvaralaust“ Innlent Samfylkingin með 29 prósenta fylgi Innlent Umsetin af krókódílum í 36 klukkutíma eftir nauðlendingu Erlent „Þetta er vítahringur sem endurtekur sig í sífellu!“ Innlent Nágrannaerjur, grjótkast og „víðáttuölvuðum“ veitt eftirför Innlent Fleiri fréttir Verkamannaflokkurinn bar sigur úr býtum Íbúar Nuuk orðnir tuttugu þúsund Maður sem lét snáka bíta sig 200 sinnum lykill að tímamótamóteitri Umsetin af krókódílum í 36 klukkutíma eftir nauðlendingu Birti mynd af sér í páfaskrúða Sögulegur sigur Umbótaflokks og skipbrot stóru flokkanna tveggja Kosningar í Ástralíu: Fylgi Íhaldsflokksins dvínar vegna framgöngu Trump Fyrirgefur fjölskyldunni og leitar sátta Gera úkraínsk ungmenni að sjálfsmorðssprengjumönnum Brand fær að ganga laus á meðan réttað er yfir honum Flokka Valkost fyrir Þýskaland sem öfgasamtök Segjast hafa lent í drónaárás á alþjóðlegu hafsvæði Drengnum sleppt en fleiri handteknir Munaði sex atkvæðum Waltz bolað úr embætti af Trump vegna Signal skilaboðanna Var svo „þreyttur á öllu“ að hann ákvað að aka inn í þvögu barna Börnum haldið innilokuðum í „hryllingshúsi“ í fleiri ár Yfirgefa Svíþjóð til að hraða þróun rafmagnsflugvélar Getur frelsað El Salvador-fangann en vill það ekki Skrifa nú undir samninginn sem féll af borðinu eftir hitafundinn Sænskur blaðamaður dæmdur fyrir að móðga Erdogan Ellefu slasaðir og þrír alvarlega í Kaupmannahöfn Segja 4.700 Kimdáta hafa fallið eða særst Danakonungur til Grænlands í annað sinn á skömmum tíma Ungi morðinginn flúði nýverið af vistheimili Segir sveppaeitrunina hafa verið „hörmulegt óhapp“ Rýnt í stöðuna í Úkraínu: Rússar ítreka umfangsmiklar kröfur og Trump hótar að fara í fússi Ungur maður handtekinn vegna morðanna í Uppsölum Fagnaði fyrstu hundrað dögunum í Hvíta húsinu Pakistan segir Indland mögulega gera árás á næstu klukkustundum Sjá meira
CRISPR og framtíð erfðavísindanna: „Við berum öll ábyrgð“ Sérfræðingur hjá Siðfræðistofnun Háskóla Íslands og nefndarmaður í Vísindasiðanefnd segir ekki nóg að stóla á siðferði vísindamanna þegar notkun hinnar byltingarkenndu CRISPR-erfðabreytingatækni er annars vegar. Tæknin feli sér í miklu víðtækari áhrif en fólk geri sér grein fyrir. 6. mars 2017 10:30
Vísindamenn kalla eftir samtali um framtíð og notkun CRISPR Umdeildar tilraunir á fósturvísum manna með CRISPR-erfðabreytingatækninni kalla á svör við flóknum siðferðilegum spurningum. Íslenskir vísindamenn kalla eftir samtali um framtíð hennar. 4. mars 2017 19:30
Vísindaskáldskapurinn raungerist: CRISPR og gullöld erfðavísinda Þúsundir erfðabreyttra smáfiska svamla um í tilraunastofu undir Háskólanum í Reykjavík. Vísindamenn nota einstaka og byltingarkennda tækni til að framkalla mennska sjúkdóma í fiskunum og þar með grundvöll fyrir tilraunir á nýjum lyfjum. 26. febrúar 2017 19:00