„Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga“ Máni Snær Þorláksson skrifar 16. mars 2023 10:27 Barátta Helgu hefur skilað árangri og nú bíður hún vongóð eftir lyfinu. Álfrún Laufeyjardóttir Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir hefur í langan tíma barist fyrir því að fá aðgang að lyfjum við MND sjúkdómnum. Lyfjastofnun hefur veitt undanþáguleyfi fyrir lyfinu og því fær Helga nú loksins að prófa það. Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“ Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Fær áfram tæpa hálfa milljón en staðgengillinn ekkert Innlent Enginn rökstuddur grunur um að önnur konan hafi brotið af sér Innlent Stíga fram á Facebook, fordæma rektor og segja nóg komið Innlent Urðu vitni að því þegar maður var hálshöggvinn Innlent Kæra freyðivínsviðburð með Lilju Alfreðs Innlent Mikil mótstaða íbúa á hitafundi um flutning kaffistofunnar Innlent Brast í grát fyrir dómi: „Ég er þekktur fyrir að vera sonur mömmu“ Erlent Demókratar unnu orrustu í kjördæmastríðinu Erlent Starfsfólk búið að yfirgefa barnið þegar faðir kom að sækja það á leikskólann Innlent Starfsfólk á flótta og traustið horfið Innlent Fleiri fréttir Skjálftahrina í Mýrdalsjökli „Við sáum það að þetta hreyfði við forsætisráðherra“ Fór ekki á milli mála að Jón Þór ætlaði að drepa hana Þurfa aftur að rannsaka mál tveggja barna á Múlaborg Sorglegt að vera einungis tala á blaði Konur í Framsókn sjá að sér Stjórnin treystir Margréti Enginn rökstuddur grunur um að önnur konan hafi brotið af sér Skila af sér breyttri Reykjavíkurleið í febrúar Framsóknarmenn takast hart á að tjaldabaki Mikil mótstaða íbúa á hitafundi um flutning kaffistofunnar Saka stjórnina um „óskhyggju, afneitun og ímyndaðan veruleika“ Grautfúl Kristrún og Vetrarhátíð hefst í kvöld Tíu tilkynnt um veikindi eftir að hafa borðað mat frá Vitatorgi Afturkalla endurvigtunarleyfi Brims vegna „stórfellds gáleysis“ Fimm prósent atvinnuleysi í lok árs 2025 Samningaviðræðum slitið og áframhaldandi samstarf Í-listans úr sögunni Margir sem þurfa að horfa eða hlusta til að sofna Úr fjölmiðlum í dýraverndarmál Fær áfram tæpa hálfa milljón en staðgengillinn ekkert Stíga fram á Facebook, fordæma rektor og segja nóg komið Aðeins eitt riðutilfelli allt síðasta ár Urðu vitni að því þegar maður var hálshöggvinn Páll Edwald vill sæti á lista Miðflokksins Kæra freyðivínsviðburð með Lilju Alfreðs „Seðlabankastjóri gat ekki sagt það skýrar“ Þyrla sótti skipverja sem fékk slitinn vír í bringuna Starfsfólk á flótta og traustið horfið Maður með leiðindi reyndist eftirlýstur af lögreglu Starfsfólk búið að yfirgefa barnið þegar faðir kom að sækja það á leikskólann Sjá meira
Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“
Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Fær áfram tæpa hálfa milljón en staðgengillinn ekkert Innlent Enginn rökstuddur grunur um að önnur konan hafi brotið af sér Innlent Stíga fram á Facebook, fordæma rektor og segja nóg komið Innlent Urðu vitni að því þegar maður var hálshöggvinn Innlent Kæra freyðivínsviðburð með Lilju Alfreðs Innlent Mikil mótstaða íbúa á hitafundi um flutning kaffistofunnar Innlent Brast í grát fyrir dómi: „Ég er þekktur fyrir að vera sonur mömmu“ Erlent Demókratar unnu orrustu í kjördæmastríðinu Erlent Starfsfólk búið að yfirgefa barnið þegar faðir kom að sækja það á leikskólann Innlent Starfsfólk á flótta og traustið horfið Innlent Fleiri fréttir Skjálftahrina í Mýrdalsjökli „Við sáum það að þetta hreyfði við forsætisráðherra“ Fór ekki á milli mála að Jón Þór ætlaði að drepa hana Þurfa aftur að rannsaka mál tveggja barna á Múlaborg Sorglegt að vera einungis tala á blaði Konur í Framsókn sjá að sér Stjórnin treystir Margréti Enginn rökstuddur grunur um að önnur konan hafi brotið af sér Skila af sér breyttri Reykjavíkurleið í febrúar Framsóknarmenn takast hart á að tjaldabaki Mikil mótstaða íbúa á hitafundi um flutning kaffistofunnar Saka stjórnina um „óskhyggju, afneitun og ímyndaðan veruleika“ Grautfúl Kristrún og Vetrarhátíð hefst í kvöld Tíu tilkynnt um veikindi eftir að hafa borðað mat frá Vitatorgi Afturkalla endurvigtunarleyfi Brims vegna „stórfellds gáleysis“ Fimm prósent atvinnuleysi í lok árs 2025 Samningaviðræðum slitið og áframhaldandi samstarf Í-listans úr sögunni Margir sem þurfa að horfa eða hlusta til að sofna Úr fjölmiðlum í dýraverndarmál Fær áfram tæpa hálfa milljón en staðgengillinn ekkert Stíga fram á Facebook, fordæma rektor og segja nóg komið Aðeins eitt riðutilfelli allt síðasta ár Urðu vitni að því þegar maður var hálshöggvinn Páll Edwald vill sæti á lista Miðflokksins Kæra freyðivínsviðburð með Lilju Alfreðs „Seðlabankastjóri gat ekki sagt það skýrar“ Þyrla sótti skipverja sem fékk slitinn vír í bringuna Starfsfólk á flótta og traustið horfið Maður með leiðindi reyndist eftirlýstur af lögreglu Starfsfólk búið að yfirgefa barnið þegar faðir kom að sækja það á leikskólann Sjá meira
Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38
Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36