„Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga“ Máni Snær Þorláksson skrifar 16. mars 2023 10:27 Barátta Helgu hefur skilað árangri og nú bíður hún vongóð eftir lyfinu. Álfrún Laufeyjardóttir Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir hefur í langan tíma barist fyrir því að fá aðgang að lyfjum við MND sjúkdómnum. Lyfjastofnun hefur veitt undanþáguleyfi fyrir lyfinu og því fær Helga nú loksins að prófa það. Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“ Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Athugið. Vísir hvetur lesendur til að skiptast á skoðunum. Allar athugasemdir eru á ábyrgð þeirra er þær rita. Lesendur skulu halda sig við málefnalega og hófstillta umræðu og áskilur Vísir sér rétt til að fjarlægja ummæli og/eða umræðu sem fer út fyrir þau mörk. Vísir mun loka á aðgang þeirra sem tjá sig ekki undir eigin nafni eða gerast ítrekað brotlegir við ofangreindar umgengnisreglur. Mest lesið „Ef ekkert breytist þá erum við að fara á hausinn“ Innlent Hendrik Hermannsson bráðkvaddur Innlent Stefna íslenska ríkinu vegna andláts tveggja ára dóttur Innlent Ók af vettvangi banaslyss og hefur aldrei fundist Innlent Forsetavaktin 2024: Hver verður sjöundi forseti lýðveldisins? Innlent Aþena Sif dæmd fyrir stórfellda líkamsárás með Butterfly-hnífi Innlent Nemandinn ákærður fyrir tilraun til manndráps Innlent Fjóla felldi hreinan meirihluta Innlent Krefst svara vegna andláts sjö vikna dóttur sinnar Innlent Árás á tólf ára stúlku fór betur en á horfðist Innlent Fleiri fréttir Augljóst að fylgið er enn á verulegri hreyfingu Ósátt með skýringar á andláti: „Dæmigert kveisubarn“ voru svörin Áfram í fangelsi þótt gæsluvarðhaldskröfu hafi verið hafnað Engin hlutdeildarlán fyrr en þingið afgreiðir fjáraukalög Mál Alberts sýni að skýra þurfi reglurnar Halla T skýst upp í annað sæti en Katrín leiðir Halla orðin vinsælasta plan B Vendingar í nýrri könnun og köttur heiðraður með styttu Þarf að endurgreiða sinni fyrrverandi eftir allt saman Fjöldi nefnda ríkisins kemur á óvart Parísarhjól á Miðbakka í sumar Krefst svara vegna andláts sjö vikna dóttur sinnar Ók af vettvangi banaslyss og hefur aldrei fundist Lögregla herðir leitina að karlmanni sem veitist að börnum Snurvoðarbátur lenti í vanda við Melrakkaey Talsvert í að kíghóstinn gangi niður Rýna í aðgerðir almannavarna síðustu sex mánuði á Reykjanesi Fjóla felldi hreinan meirihluta Hvalveiðar og húsnæðismál í hádegisfréttum „Ég skil vel að einhverjir séu óþolinmóðir“ Enginn axli ábyrgð á mistökum sem leiddu til andláts ungra barna Fjármálastjórinn orðinn sveitarstjóri Nemandinn ákærður fyrir tilraun til manndráps Jón sendir valgreiðslukröfur í heimabanka stuðningsmanna sinna „Ef ekkert breytist þá erum við að fara á hausinn“ Tveir handteknir í tveimur aðskildum málum vegna ofbeldis í heimahúsi Niðurskurður skerðir þjónustu og ógnar öryggi Skipsbrak varpar ljósi á harmleik undan Vestfjörðum fyrir 72 árum Afhentu ráðherra 46 þúsund undirskriftir á eldislöxum Hitafundur í Laugarnesskóla vegna skólauppbyggingar Sjá meira
Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“
Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Athugið. Vísir hvetur lesendur til að skiptast á skoðunum. Allar athugasemdir eru á ábyrgð þeirra er þær rita. Lesendur skulu halda sig við málefnalega og hófstillta umræðu og áskilur Vísir sér rétt til að fjarlægja ummæli og/eða umræðu sem fer út fyrir þau mörk. Vísir mun loka á aðgang þeirra sem tjá sig ekki undir eigin nafni eða gerast ítrekað brotlegir við ofangreindar umgengnisreglur. Mest lesið „Ef ekkert breytist þá erum við að fara á hausinn“ Innlent Hendrik Hermannsson bráðkvaddur Innlent Stefna íslenska ríkinu vegna andláts tveggja ára dóttur Innlent Ók af vettvangi banaslyss og hefur aldrei fundist Innlent Forsetavaktin 2024: Hver verður sjöundi forseti lýðveldisins? Innlent Aþena Sif dæmd fyrir stórfellda líkamsárás með Butterfly-hnífi Innlent Nemandinn ákærður fyrir tilraun til manndráps Innlent Fjóla felldi hreinan meirihluta Innlent Krefst svara vegna andláts sjö vikna dóttur sinnar Innlent Árás á tólf ára stúlku fór betur en á horfðist Innlent Fleiri fréttir Augljóst að fylgið er enn á verulegri hreyfingu Ósátt með skýringar á andláti: „Dæmigert kveisubarn“ voru svörin Áfram í fangelsi þótt gæsluvarðhaldskröfu hafi verið hafnað Engin hlutdeildarlán fyrr en þingið afgreiðir fjáraukalög Mál Alberts sýni að skýra þurfi reglurnar Halla T skýst upp í annað sæti en Katrín leiðir Halla orðin vinsælasta plan B Vendingar í nýrri könnun og köttur heiðraður með styttu Þarf að endurgreiða sinni fyrrverandi eftir allt saman Fjöldi nefnda ríkisins kemur á óvart Parísarhjól á Miðbakka í sumar Krefst svara vegna andláts sjö vikna dóttur sinnar Ók af vettvangi banaslyss og hefur aldrei fundist Lögregla herðir leitina að karlmanni sem veitist að börnum Snurvoðarbátur lenti í vanda við Melrakkaey Talsvert í að kíghóstinn gangi niður Rýna í aðgerðir almannavarna síðustu sex mánuði á Reykjanesi Fjóla felldi hreinan meirihluta Hvalveiðar og húsnæðismál í hádegisfréttum „Ég skil vel að einhverjir séu óþolinmóðir“ Enginn axli ábyrgð á mistökum sem leiddu til andláts ungra barna Fjármálastjórinn orðinn sveitarstjóri Nemandinn ákærður fyrir tilraun til manndráps Jón sendir valgreiðslukröfur í heimabanka stuðningsmanna sinna „Ef ekkert breytist þá erum við að fara á hausinn“ Tveir handteknir í tveimur aðskildum málum vegna ofbeldis í heimahúsi Niðurskurður skerðir þjónustu og ógnar öryggi Skipsbrak varpar ljósi á harmleik undan Vestfjörðum fyrir 72 árum Afhentu ráðherra 46 þúsund undirskriftir á eldislöxum Hitafundur í Laugarnesskóla vegna skólauppbyggingar Sjá meira
Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38
Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36