„Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga“ Máni Snær Þorláksson skrifar 16. mars 2023 10:27 Barátta Helgu hefur skilað árangri og nú bíður hún vongóð eftir lyfinu. Álfrún Laufeyjardóttir Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir hefur í langan tíma barist fyrir því að fá aðgang að lyfjum við MND sjúkdómnum. Lyfjastofnun hefur veitt undanþáguleyfi fyrir lyfinu og því fær Helga nú loksins að prófa það. Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“ Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Stjórnandi hjá New York Times myrtur af tengdaforeldrum sínum Erlent Vinnuvél var ekið upp undir Bústaðavegsbrú Innlent „Sorglegt að þetta sé staðan“ Innlent Hlýtur ríflega sjötíu svipuhögg fyrir að koma fram án höfuðslæðu Erlent Gætir fengið allt rétt á prófi en átta í einkunn Innlent Talsvert fleiri karlar en konur teknir fyrir akstur undir áhrifum Innlent Sjö sakaðir um að nauðga samnemanda klukkustundum saman Erlent Mannasaur og hanskar um allar koppagrundir Innlent Gagnrýna harðlega fyrirhugaðar skatta- og gjaldahækkanir Innlent Tók stúlku kverkataki og nauðgaði Innlent Fleiri fréttir Vinnuvél var ekið upp undir Bústaðavegsbrú Talsvert fleiri karlar en konur teknir fyrir akstur undir áhrifum „Sorglegt að þetta sé staðan“ Gætir fengið allt rétt á prófi en átta í einkunn Einum sleppt úr gæsluvarðhaldi og tveir eftir Gagnrýna harðlega fyrirhugaðar skatta- og gjaldahækkanir Ekið á hjólreiðamann í Kópavogi Reykjanesbraut verður lokað vegna framkvæmda Fella niður rannsókn vegna E. coli-sýkingar á Mánagarði Ný göngubrú vígð Íslenskar jökulár úr geimnum Tók stúlku kverkataki og nauðgaði Fluttur með þyrlu á slysadeild eftir slys í tengivirki Ekki ákveðið hvort lagareldisfrumvarpið verði endurflutt Símafrí sett en PISA sýnir engin skýr tengsl við betri námsárangur Furðar sig á tali um taktík með gjaldahækkanir „Við erum ekki að mismuna eftir þjóðerni með þessum hætti“ Svindlaði ítrekað í sjálfsafgreiðslu og fékk dóm Harðari tónn en áður hafi verið sleginn Uppsagnir, undarleg taktík og umtöluð ræða Ekið á fimm ára barn á hjóli Mannasaur og hanskar um allar koppagrundir „Aðgerðaleysið og getuleysið er algjört hjá stjórnvöldum“ Farþegi handtekinn í Hollandi vegna skemmdarverka Skil næstu lægðar nálgast Tilkynnt um tvær líkamsárásir Bregðast við skipulögðum árásum og hótunum Góðkunningi lögreglunnar grunaður um líkamsárás Stutt geti verið í kosningar Boðar fyrstu lögin og reglurnar gagnvart gervigreind Sjá meira
Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“
Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Stjórnandi hjá New York Times myrtur af tengdaforeldrum sínum Erlent Vinnuvél var ekið upp undir Bústaðavegsbrú Innlent „Sorglegt að þetta sé staðan“ Innlent Hlýtur ríflega sjötíu svipuhögg fyrir að koma fram án höfuðslæðu Erlent Gætir fengið allt rétt á prófi en átta í einkunn Innlent Talsvert fleiri karlar en konur teknir fyrir akstur undir áhrifum Innlent Sjö sakaðir um að nauðga samnemanda klukkustundum saman Erlent Mannasaur og hanskar um allar koppagrundir Innlent Gagnrýna harðlega fyrirhugaðar skatta- og gjaldahækkanir Innlent Tók stúlku kverkataki og nauðgaði Innlent Fleiri fréttir Vinnuvél var ekið upp undir Bústaðavegsbrú Talsvert fleiri karlar en konur teknir fyrir akstur undir áhrifum „Sorglegt að þetta sé staðan“ Gætir fengið allt rétt á prófi en átta í einkunn Einum sleppt úr gæsluvarðhaldi og tveir eftir Gagnrýna harðlega fyrirhugaðar skatta- og gjaldahækkanir Ekið á hjólreiðamann í Kópavogi Reykjanesbraut verður lokað vegna framkvæmda Fella niður rannsókn vegna E. coli-sýkingar á Mánagarði Ný göngubrú vígð Íslenskar jökulár úr geimnum Tók stúlku kverkataki og nauðgaði Fluttur með þyrlu á slysadeild eftir slys í tengivirki Ekki ákveðið hvort lagareldisfrumvarpið verði endurflutt Símafrí sett en PISA sýnir engin skýr tengsl við betri námsárangur Furðar sig á tali um taktík með gjaldahækkanir „Við erum ekki að mismuna eftir þjóðerni með þessum hætti“ Svindlaði ítrekað í sjálfsafgreiðslu og fékk dóm Harðari tónn en áður hafi verið sleginn Uppsagnir, undarleg taktík og umtöluð ræða Ekið á fimm ára barn á hjóli Mannasaur og hanskar um allar koppagrundir „Aðgerðaleysið og getuleysið er algjört hjá stjórnvöldum“ Farþegi handtekinn í Hollandi vegna skemmdarverka Skil næstu lægðar nálgast Tilkynnt um tvær líkamsárásir Bregðast við skipulögðum árásum og hótunum Góðkunningi lögreglunnar grunaður um líkamsárás Stutt geti verið í kosningar Boðar fyrstu lögin og reglurnar gagnvart gervigreind Sjá meira
Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38
Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36