„Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga“ Máni Snær Þorláksson skrifar 16. mars 2023 10:27 Barátta Helgu hefur skilað árangri og nú bíður hún vongóð eftir lyfinu. Álfrún Laufeyjardóttir Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir hefur í langan tíma barist fyrir því að fá aðgang að lyfjum við MND sjúkdómnum. Lyfjastofnun hefur veitt undanþáguleyfi fyrir lyfinu og því fær Helga nú loksins að prófa það. Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“ Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Nokkrir handteknir vegna mannsláts Innlent Mikill viðbúnaður lögreglu í Vogunum Innlent Hvað er vitað um manndrápið á Kársnesi? Innlent Fimm ára drengur skilinn eftir í bíl á hálendinu Innlent Óttast að stefni í kreppuverðbólgu Innlent Ætlar að hafa lokað þrátt fyrir tífaldan íbúafjölda Innlent Rannsaka manndráp á Kársnesi Innlent „Einfaldlega ók bifreið frá punkti A á punkt B“ Innlent Gat ekki hringt í 112 þegar alblóðugur maður bankaði upp á Innlent Ákærður fyrir að nauðga stúlku í heitum potti fyrir rúmum áratug Innlent Fleiri fréttir Björgunarsveitir sinntu tveimur slösuðum ferðamönnum Hóteláform Hreiðars strand vegna vegleysu ,,Þetta eru kosningaherferðarfundir Kristrúnar Frostadóttur fyrir Já til að sjá'' Fyrir fólk sem búi á almyrkvaslóðinni sé nóg að „vera úti í garði og upplifa allt“ Ungir Miðflokksmenn vildu ekki taka þátt í Gleðigöngunni „Við sem samfélag þurfum að standa keik á móti þessu“ Aðallega „karlar að drepa aðra karla“ „Einfaldlega ók bifreið frá punkti A á punkt B“ Í gæsluvarðhaldi en segist einungis hafa verið bílstjóri Billy Long kominn á klakann Helga Lára Haarde aðstoðar Hildi Fólksfjöldi á Hellissandi tífaldast Leita ferðamannanna sem skildu fimm ára son sinn eftir í bíl Pysjutímabilið formlega hafið Bílstjóri ákærður fyrir að nauðga fatlaðri konu Bein útsending: Umdeildur fundur Baudenbacher Neitaði að borga og sló vagnstjórann Gat ekki hringt í 112 þegar alblóðugur maður bankaði upp á Huga þurfi líka að heimferðinni Íslendingur og útlendingur í gæsluvarðhaldi vegna mannsláts í Kópavogi Ákærður fyrir að nauðga stúlku í heitum potti fyrir rúmum áratug Bónus lokað vegna eldsvoða um helgina Ætlar að hafa lokað þrátt fyrir tífaldan íbúafjölda Báturinn fannst eftir nokkuð umfangsmikla leit Þurfa dýr að vera með sólmyrkvagleraugu þann 12. ágúst? Þrír handteknir á Þingvöllum Hvað er vitað um manndrápið á Kársnesi? TF-SIF grennslast fyrir um skemmtibát á Sundunum Aukinn viðbúnaður vegna almyrkva á Reykjanesi Manndráp í Kópavogi og styttist óðfluga í sólmyrkvann Sjá meira
Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“
Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Nokkrir handteknir vegna mannsláts Innlent Mikill viðbúnaður lögreglu í Vogunum Innlent Hvað er vitað um manndrápið á Kársnesi? Innlent Fimm ára drengur skilinn eftir í bíl á hálendinu Innlent Óttast að stefni í kreppuverðbólgu Innlent Ætlar að hafa lokað þrátt fyrir tífaldan íbúafjölda Innlent Rannsaka manndráp á Kársnesi Innlent „Einfaldlega ók bifreið frá punkti A á punkt B“ Innlent Gat ekki hringt í 112 þegar alblóðugur maður bankaði upp á Innlent Ákærður fyrir að nauðga stúlku í heitum potti fyrir rúmum áratug Innlent Fleiri fréttir Björgunarsveitir sinntu tveimur slösuðum ferðamönnum Hóteláform Hreiðars strand vegna vegleysu ,,Þetta eru kosningaherferðarfundir Kristrúnar Frostadóttur fyrir Já til að sjá'' Fyrir fólk sem búi á almyrkvaslóðinni sé nóg að „vera úti í garði og upplifa allt“ Ungir Miðflokksmenn vildu ekki taka þátt í Gleðigöngunni „Við sem samfélag þurfum að standa keik á móti þessu“ Aðallega „karlar að drepa aðra karla“ „Einfaldlega ók bifreið frá punkti A á punkt B“ Í gæsluvarðhaldi en segist einungis hafa verið bílstjóri Billy Long kominn á klakann Helga Lára Haarde aðstoðar Hildi Fólksfjöldi á Hellissandi tífaldast Leita ferðamannanna sem skildu fimm ára son sinn eftir í bíl Pysjutímabilið formlega hafið Bílstjóri ákærður fyrir að nauðga fatlaðri konu Bein útsending: Umdeildur fundur Baudenbacher Neitaði að borga og sló vagnstjórann Gat ekki hringt í 112 þegar alblóðugur maður bankaði upp á Huga þurfi líka að heimferðinni Íslendingur og útlendingur í gæsluvarðhaldi vegna mannsláts í Kópavogi Ákærður fyrir að nauðga stúlku í heitum potti fyrir rúmum áratug Bónus lokað vegna eldsvoða um helgina Ætlar að hafa lokað þrátt fyrir tífaldan íbúafjölda Báturinn fannst eftir nokkuð umfangsmikla leit Þurfa dýr að vera með sólmyrkvagleraugu þann 12. ágúst? Þrír handteknir á Þingvöllum Hvað er vitað um manndrápið á Kársnesi? TF-SIF grennslast fyrir um skemmtibát á Sundunum Aukinn viðbúnaður vegna almyrkva á Reykjanesi Manndráp í Kópavogi og styttist óðfluga í sólmyrkvann Sjá meira
Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38
Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36