„Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga“ Máni Snær Þorláksson skrifar 16. mars 2023 10:27 Barátta Helgu hefur skilað árangri og nú bíður hún vongóð eftir lyfinu. Álfrún Laufeyjardóttir Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir hefur í langan tíma barist fyrir því að fá aðgang að lyfjum við MND sjúkdómnum. Lyfjastofnun hefur veitt undanþáguleyfi fyrir lyfinu og því fær Helga nú loksins að prófa það. Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“ Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Vill Skúla Tómas á stofnun: „Ég hef enga þörf fyrir að pína hann“ Innlent Biðst afsökunar en neitar sök í máli Írisar Helgu: „Ég lét spila með mig“ Innlent „Þú þarft alltaf að vita, öryggisins vegna, hvar næsta klósett er“ Innlent Meðreiðarsveinn Írisar Helgu neitar sök Innlent Landris langt umfram það sem við þekktum hæst áður Innlent „Ég treysti því að lögreglan muni skoða þetta mjög rækilega“ Innlent Grafarvogsbúar skiluðu níunda manninum Innlent Stofna 200 milljarða sjóð fyrir bandamenn Trumps og biðja forsetann formlega afsökunar Erlent Hildur Björns undir hnausþykkum feldi Innlent Átján ára sótti áfengissendingu Innlent Fleiri fréttir Sviðin rafbyssupíla enn í kirkjugarðinum Flestir strikuðu yfir Ásdísi Réðust á starfsmann sem mat bílinn óökuhæfann Aðildarviðræður gætu kostað tæpa tvo milljarða Nýjustu vendingar, sviðin píla á vettvangi og kaldar móttökur Maðurinn með hnífinn enn ófundinn „Stefnir í ansi góðan sumardag“ Vill Skúla Tómas á stofnun: „Ég hef enga þörf fyrir að pína hann“ Átján ára sótti áfengissendingu „Ég treysti því að lögreglan muni skoða þetta mjög rækilega“ Tilkynnt um mann með hníf við skóla í Hafnarfirði Grafarvogsbúar skiluðu níunda manninum Framsókn og óháðir og Viðreisn í meirihlutaviðræðum Skúli Tómas fer fram á frávísun morðákæru Hildur Björns undir hnausþykkum feldi Biðst afsökunar en neitar sök í máli Írisar Helgu: „Ég lét spila með mig“ Þakkar Ingu traustið en segir niðurstöðu vonbrigði Eftirlit með smíði Þjórsárbrúar boðið út í óvissu um kærumál „Get fullyrt að þetta mun ekki valda neinum réttarspjöllum“ Meðreiðarsveinn Írisar Helgu neitar sök Bruni í Bjarmalandi: „Þetta gekk eins og í lygasögu“ Umdeild handtaka í Reykjanesbæ og álit ráðherra á úrslitum kosninganna „Þú þarft alltaf að vita, öryggisins vegna, hvar næsta klósett er“ Enn varað við umferðartöfum sökum framkvæmda á Hringvegi Kannanir sögulega nærri kosningaúrslitunum Leikskólastarfsmaður ákærður fyrir að slá son sinn og annað barn Landris langt umfram það sem við þekktum hæst áður Vilja halda samstarfinu áfram þrátt fyrir mikið fylgistap „Aðallega að meta þessa tvo kosti“ Mældur á 200 kílómetra hraða á klukkustund Sjá meira
Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“
Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Vill Skúla Tómas á stofnun: „Ég hef enga þörf fyrir að pína hann“ Innlent Biðst afsökunar en neitar sök í máli Írisar Helgu: „Ég lét spila með mig“ Innlent „Þú þarft alltaf að vita, öryggisins vegna, hvar næsta klósett er“ Innlent Meðreiðarsveinn Írisar Helgu neitar sök Innlent Landris langt umfram það sem við þekktum hæst áður Innlent „Ég treysti því að lögreglan muni skoða þetta mjög rækilega“ Innlent Grafarvogsbúar skiluðu níunda manninum Innlent Stofna 200 milljarða sjóð fyrir bandamenn Trumps og biðja forsetann formlega afsökunar Erlent Hildur Björns undir hnausþykkum feldi Innlent Átján ára sótti áfengissendingu Innlent Fleiri fréttir Sviðin rafbyssupíla enn í kirkjugarðinum Flestir strikuðu yfir Ásdísi Réðust á starfsmann sem mat bílinn óökuhæfann Aðildarviðræður gætu kostað tæpa tvo milljarða Nýjustu vendingar, sviðin píla á vettvangi og kaldar móttökur Maðurinn með hnífinn enn ófundinn „Stefnir í ansi góðan sumardag“ Vill Skúla Tómas á stofnun: „Ég hef enga þörf fyrir að pína hann“ Átján ára sótti áfengissendingu „Ég treysti því að lögreglan muni skoða þetta mjög rækilega“ Tilkynnt um mann með hníf við skóla í Hafnarfirði Grafarvogsbúar skiluðu níunda manninum Framsókn og óháðir og Viðreisn í meirihlutaviðræðum Skúli Tómas fer fram á frávísun morðákæru Hildur Björns undir hnausþykkum feldi Biðst afsökunar en neitar sök í máli Írisar Helgu: „Ég lét spila með mig“ Þakkar Ingu traustið en segir niðurstöðu vonbrigði Eftirlit með smíði Þjórsárbrúar boðið út í óvissu um kærumál „Get fullyrt að þetta mun ekki valda neinum réttarspjöllum“ Meðreiðarsveinn Írisar Helgu neitar sök Bruni í Bjarmalandi: „Þetta gekk eins og í lygasögu“ Umdeild handtaka í Reykjanesbæ og álit ráðherra á úrslitum kosninganna „Þú þarft alltaf að vita, öryggisins vegna, hvar næsta klósett er“ Enn varað við umferðartöfum sökum framkvæmda á Hringvegi Kannanir sögulega nærri kosningaúrslitunum Leikskólastarfsmaður ákærður fyrir að slá son sinn og annað barn Landris langt umfram það sem við þekktum hæst áður Vilja halda samstarfinu áfram þrátt fyrir mikið fylgistap „Aðallega að meta þessa tvo kosti“ Mældur á 200 kílómetra hraða á klukkustund Sjá meira
Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38
Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36