„Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga“ Máni Snær Þorláksson skrifar 16. mars 2023 10:27 Barátta Helgu hefur skilað árangri og nú bíður hún vongóð eftir lyfinu. Álfrún Laufeyjardóttir Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir hefur í langan tíma barist fyrir því að fá aðgang að lyfjum við MND sjúkdómnum. Lyfjastofnun hefur veitt undanþáguleyfi fyrir lyfinu og því fær Helga nú loksins að prófa það. Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“ Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið „Það er erfitt að setja sig í hermannagalla í litlu sveitarfélagi” Innlent Gekk fram á dauða seli: „Svona á enginn að gera“ Innlent Svona gæti Sundabraut litið út: Brú eða göng meðal valkosta Innlent Segir Fallon og Meyers næsta: „Gerið þetta NBC!!!“ Erlent Piltur stakk mann ítrekað en var sýknaður af tilraun til manndráps Innlent „Ævintýralegur ávinningur“ og ráðherra segir auðvelt að sækja um Innlent „Hver ætlar að fylgjast með því að hann komi ekki til baka?“ Innlent Munu leggja fram vísindalegar sannanir fyrir því að Brigitte sé líffræðilega kona Erlent „Ég er bara eins og ég er og tala bara eins og ég tala“ Innlent Ráðast á fangaverði og skvetta á þá ýmsum líkamsvessum Innlent Fleiri fréttir Grunaður um að fara inn á heimili fjölskyldu og brjóta þar á barni Ók á vegavinnumann og flúði vettvang Biðla til fólks að taka vel á móti sölumönnum þó svikahrappar séu á ferð Kimmel tekinn af dagskrá: Donald Trump grafi undan lýðræðinu Bókun 35 fór hnökralaust í gegnum fyrstu umræðu en gæti reynt á í næstu Hundruð milljóna vanti: „Þetta er hreint misrétti“ „Hver ætlar að fylgjast með því að hann komi ekki til baka?“ Vítamínmarkaðurinn á Íslandi eins og villta vestrið Tjáir sig um brottvísun Kourani og tekist á um Jimmy Kimmel Tóku fyrstu skóflustungu að næsta áfanga miðbæjarins á Selfossi „Ýtnir og frekir“ útlendingar þykjist heyrnarlausir til að svíkja af fólki fé BSRB fordæmir áform ríkisstjórnar um að skerða réttindi starfsfólks Piltur stakk mann ítrekað en var sýknaður af tilraun til manndráps Hafnir landsins þurfa hátt í hundrað milljarða næstu fimmtán árin Harma áform stjórnvalda sem heimila hækkun gjalda Innan við helmingur segist trúaður Guðjón Ragnar skipaður skólameistari „Ég er bara eins og ég er og tala bara eins og ég tala“ Inga á móti neitunarvaldi sveitarfélaga „Ævintýralegur ávinningur“ og ráðherra segir auðvelt að sækja um Kjósa um sameiningu sveitarfélaganna í lok nóvember og desember Gísli Marteinn „alls ekki“ á leið í framboð Vilja að átján ára fái að kaupa áfengi Ráðherra boðar stórtækar breytingar og Viðskiptaráð vill finna olíu Hafnar kröfu um ógildingu ákvörðunar Skipulagsstofnunar Svona gæti Sundabraut litið út: Brú eða göng meðal valkosta Stefnir í að forystan verði óbreytt Gekk fram á dauða seli: „Svona á enginn að gera“ Vilja byggja nýtt geðsvið við hlið Landspítalans í Fossvogi Íbúar þurfa ekki lengur að sjóða neysluvatn Sjá meira
Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“
Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið „Það er erfitt að setja sig í hermannagalla í litlu sveitarfélagi” Innlent Gekk fram á dauða seli: „Svona á enginn að gera“ Innlent Svona gæti Sundabraut litið út: Brú eða göng meðal valkosta Innlent Segir Fallon og Meyers næsta: „Gerið þetta NBC!!!“ Erlent Piltur stakk mann ítrekað en var sýknaður af tilraun til manndráps Innlent „Ævintýralegur ávinningur“ og ráðherra segir auðvelt að sækja um Innlent „Hver ætlar að fylgjast með því að hann komi ekki til baka?“ Innlent Munu leggja fram vísindalegar sannanir fyrir því að Brigitte sé líffræðilega kona Erlent „Ég er bara eins og ég er og tala bara eins og ég tala“ Innlent Ráðast á fangaverði og skvetta á þá ýmsum líkamsvessum Innlent Fleiri fréttir Grunaður um að fara inn á heimili fjölskyldu og brjóta þar á barni Ók á vegavinnumann og flúði vettvang Biðla til fólks að taka vel á móti sölumönnum þó svikahrappar séu á ferð Kimmel tekinn af dagskrá: Donald Trump grafi undan lýðræðinu Bókun 35 fór hnökralaust í gegnum fyrstu umræðu en gæti reynt á í næstu Hundruð milljóna vanti: „Þetta er hreint misrétti“ „Hver ætlar að fylgjast með því að hann komi ekki til baka?“ Vítamínmarkaðurinn á Íslandi eins og villta vestrið Tjáir sig um brottvísun Kourani og tekist á um Jimmy Kimmel Tóku fyrstu skóflustungu að næsta áfanga miðbæjarins á Selfossi „Ýtnir og frekir“ útlendingar þykjist heyrnarlausir til að svíkja af fólki fé BSRB fordæmir áform ríkisstjórnar um að skerða réttindi starfsfólks Piltur stakk mann ítrekað en var sýknaður af tilraun til manndráps Hafnir landsins þurfa hátt í hundrað milljarða næstu fimmtán árin Harma áform stjórnvalda sem heimila hækkun gjalda Innan við helmingur segist trúaður Guðjón Ragnar skipaður skólameistari „Ég er bara eins og ég er og tala bara eins og ég tala“ Inga á móti neitunarvaldi sveitarfélaga „Ævintýralegur ávinningur“ og ráðherra segir auðvelt að sækja um Kjósa um sameiningu sveitarfélaganna í lok nóvember og desember Gísli Marteinn „alls ekki“ á leið í framboð Vilja að átján ára fái að kaupa áfengi Ráðherra boðar stórtækar breytingar og Viðskiptaráð vill finna olíu Hafnar kröfu um ógildingu ákvörðunar Skipulagsstofnunar Svona gæti Sundabraut litið út: Brú eða göng meðal valkosta Stefnir í að forystan verði óbreytt Gekk fram á dauða seli: „Svona á enginn að gera“ Vilja byggja nýtt geðsvið við hlið Landspítalans í Fossvogi Íbúar þurfa ekki lengur að sjóða neysluvatn Sjá meira
Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38
Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36