Samþykkið lyf við Spinal Muscular Atrophy fyrir 18 ára og eldri! Hópur fólks með taugahrörnunarsjúkdóminn SMA skrifar 13. apríl 2023 10:00 Opið bréf til Willums Þórs Þórssonar, heilbrigðisráðherra Kæri Willum Þór. Við erum ellefu einstaklingar sem erum með taugahrörnunarsjúkdóminn Spinal Muscular Atrophy (SMA) á ólíkum aldursskeiðum sem eigum það öll sameiginlegt að eiga okkur draum um lyf við sjúkdómi sem hefur mikil áhrif á vöðvastyrk, færni og hreyfigetu. Sá draumur varð að veruleika árið 2017 þegar Evrópska lyfjastofnunin veitti leyfi fyrir lyfinu Spinraza á Evrópumarkaði en vonir okkar urðu að engu 1. október 2018 þegar í ljós kom að Ísland, eins og Norðurlöndin, tók þá óskiljanlegu ákvörðun að takmarka lyfið fyrir þá sem voru undir 18 ára aldri þegar lyfið var samþykkt. Síðan þá hefur annað lyf, Evrysdi, verið samþykkt, en með sömu takmörkunum vegna aldurs. Hefur hópurinn frá þeim tíma staðið í stappi við heilbrigðiskerfið, sem neitar okkur um þessi lyf sem hafa þann möguleika að hægja á eða stöðva framvindu sjúkdómsins. Þess ber að geta að margt fólk með SMA hefur fengið styrk og færni til baka á lyfjunum Spinraza og Evrysdi, sem gefin eru fullorðnum einstaklingum í öðrum löndum. Laskað heilbrigðiskerfi Tveir einstaklingar sóttu um Spinraza í lok árs 2019 og fengu synjun í janúar 2020 „þar sem gagnreyndar upplýsingar skortir um árangur lyfsins hjá sjúklingum eldri en 18 ára auk þess sem að ekki er greiðsluþátttaka fyrir sjúklinga eldri en 18 ára á Norðurlöndunum.“ Fram kemur í synjun að ákvörðun byggi á gagnsemi lyfsins, kostnaði við greiðsluþátttöku í því og samanburði í viðmiðunarlöndum. Það hefur verið ómögulegt að kæra niðurstöðuna þar sem mörg okkar sem erum með SMA höfum ekki aðgang að taugalæknum og ekki er hægt að sækja um lyfin Spinraza eða Evrysdi nema í gegnum taugalækni. Þau okkar sem þó hafa taugalækna, hafa ekki stuðning síns læknis til þess að sækja um lyfið að nýju. Teljum við að niðurstaða íslenskra stjórnvalda sé ekki byggð á vísindalegum rökum þar sem rannsóknir sýna fram á að lyfið gagnist fullorðnum einstaklingum með SMA og er m.a. gefið í Bandaríkjunum, Frakklandi, Þýskalandi, Póllandi, Spáni o.fl. löndum sem við berum okkur saman við. The Lancet Neurology, virt læknatímarit, birti grein í apríl 2020 þar sem niðurstöður úr rannsókn á notkun Spinraza á fullorðnu fólki voru birtar. Niðurstöðurnar sýndu að lyfið væri öruggt og áhrifaríkt. Það bætti hreyfifærni óháð aldri einstaklinganna. Þessi rannsókn styður því notkun á lyfinu (Lancet Neurology. 2020. Nusinersen in adults with 5q spinal muscular atrophy: a non-interventional, multicentre, observational cohort study). 18 ára og hvað svo? Við erum ellefu sem fáum ekki lyf við SMA vegna þess að við vorum orðin 18 ára gömul þegar lyfið var loksins samþykkt á Íslandi. Sá yngsti var þá aðeins 18 ára og 10 mánaða. Allir sem voru yngri en 18 ára þegar Spinraza var samþykkt munu halda áfram að fá lyf ævina á enda. Þannig er dæmi um einstakling sem var yngri en 18 ára þegar lyfið var samþykkt, sem er í dag 21 árs og fær lyfið. Þannig munar aðeins þremur árum á tveimur einstaklingum með SMA á Íslandi, en annar fær lyf ævina á enda en hinn ekki, að óbreyttu. Að kasta krónum (og lífsgæðum) fyrir aura Á meðan við sem erum með SMA fáum ekki lyf fer okkur aftur. Sum okkar nota hjálpartæki á borð við hjólastóla, öndunarvélar og sondu og höfum stuðningsþörf í daglegu lífi til þess að auka lífsgæði okkar. Á meðan sjúkdómurinn versnar eykst þörf fyrir inngrip með hjálpartækjum, aukinni aðstoð og heilbrigðisþjónustu sem allt kostar skattgreiðendur mikla peninga. Þannig er líklegt að einhverjir sem ekki nota t.d. öndunarvélar í dag muni þurfa þær seinna meir ef hrörnunin heldur áfram án lyfjameðferðar. Þar fyrir utan erum við einstaklingar, og skattgreiðendur, sem eigum rétt á að lifa mannsæmandi lífi með reisn og njóta lífsins með fjölskyldum okkar, mökum, börnum og barnabörnum. Við vinnum og stundum nám og tökum virkan þátt í samfélaginu og við viljum halda því áfram. Við teljum að í þessu máli sé lítið gert úr þeim þætti að góðar líkur séu á að lyfið geti hægt á hrörnuninni eða stöðvað hana. Aukinn styrkur eða færni væri þá í raun fram úr væntingum. Hver einasti mánuður sem við þurfum að bíða skiptir máli því framþróun sjúkdómsins heldur áfram dag frá degi, og því liggur á að fá lyfin samþykkt svo núverandi geta og kraftar haldist. Eru allir jafnir fyrir lögum? Samkvæmt stjórnarskrá skulu allir vera jafnir fyrir lögum og njóta mannréttinda og öllum, sem þess þurfa, tryggður í lögum réttur til aðstoðar vegna sjúkleika. Um réttindi sjúklinga gilda lög nr. 74/1997. Samkvæmt 1. mgr. 3. gr. þeirra á sjúklingur rétt á fullkomnustu heilbrigðisþjónustu sem á hverjum tíma er völ á að veita. Um heilbrigðisþjónustu gilda lög nr. 40/2007. Samkvæmt 1. mgr. 1. gr. er markmið þeirra að allir landsmenn eigi kost á fullkomnustu heilbrigðisþjónustu sem á hverjum tíma eru tök á að veita til verndar andlegu, líkamlegu og félagslegu heilbrigði. Fólk með SMA nýtur ekki fullnægjandi heilbrigðisþjónustu í dag. Noregur endurskoðar ákvörðun sína Þann 10. apríl 2023 bárust fréttir frá Noregi um að stjórnvöld þar í landi hafi breytt skilyrðum fyrir lyfjagjöf við SMA og leyfa einstaklingum eldri en 18 ára að fá lyfið Spinraza frá 15. maí og er einnig til skoðunar að leyfa Evrysdi. Þetta gefur íslenskum stjórnvöldum brýna ástæðu til að endurskoða ákvörðun sína. Við skorum á heilbrigðisráðherra að beita sér fyrir því að ákvörðunin verði endurskoðuð! Ásthildur Jóna Guðmundsdóttir, 28 ára, viðskiptafræðingur. Guðrún Nanna Egilsdóttir, 28 ára, meistaranemi í næringarfræði, unnusta og hundamamma. Einar Sveinn Þórarinsson, 62 ára, vélstjóri og pabbi. Hallgrímur Eymundsson, 44 ára, tæknistjóri hugbúnaðarþróunar hjá Reykjavíkurborg. Inga Björk Margrétar Bjarnadóttir, 29 ára, listfræðingur, doktorsnemi og mamma. Ísak Sigurðsson, þriggja barna faðir og hugbúnaðarsérfræðingur hjá Festi. Kristín Jónsdóttir, 29 ára, viðskiptafræðingur. Kristjana Margrét Harðardóttir, 46 ára, viðskiptafræðingur. Ragnar Þór Valgeirsson, 31 árs, stofnandi og tæknistjóri Hopp ehf. Sigrún Jensdóttir, 57 ára, mamma, amma og lesblinduráðgjafi. Þorsteinn Sturla Gunnarsson, 23 ára, leikstjóri og handritshöfundur. Viltu birta grein á Vísi? Sendu okkur póst. Senda grein Lyf Heilbrigðismál Athugið. Vísir hvetur lesendur til að skiptast á skoðunum. Allar athugasemdir eru á ábyrgð þeirra er þær rita. Lesendur skulu halda sig við málefnalega og hófstillta umræðu og áskilur Vísir sér rétt til að fjarlægja ummæli og/eða umræðu sem fer út fyrir þau mörk. Vísir mun loka á aðgang þeirra sem tjá sig ekki undir eigin nafni eða gerast ítrekað brotlegir við ofangreindar umgengnisreglur. Mest lesið Svona getum komið í veg fyrir að Katrín vinni Björn B. Björnsson Skoðun Forsetinn minn Eygló Egilsdóttir Skoðun Höndlum MS saman Hjördís Ýrr Skúladóttir Skoðun Halla Tómasdóttir og Sólskinsdrengurinn Margrét Dagmar Ericsdóttir Skoðun Ég vil óumdeildan forseta Guðrún Jónsdóttir Skoðun Hringborð hafs og eldis: Tækifæri til atvinnuuppbyggingar í haftengdri starfsemi Vöxtur fiskeldis á Íslandi Kjartan Ólafsson Skoðun Gallar frambjóðandans - hjálparhönd til óákveðinna Gunnar Helgason Skoðun Ísrael verður að hætta að drepa saklausa borgara á Gaza Guðmundur Ingi Guðbrandsson Skoðun Orkan hjá Höllu Hrund Sara Oskarsson Skoðun Að kjósa með hjartanu! Ásdís Guðmundsdóttir Skoðun Skoðun Skoðun Hringborð hafs og eldis: Tækifæri til atvinnuuppbyggingar í haftengdri starfsemi Vöxtur fiskeldis á Íslandi Kjartan Ólafsson skrifar Skoðun Höndlum MS saman Hjördís Ýrr Skúladóttir skrifar Skoðun Forsetinn minn Eygló Egilsdóttir skrifar Skoðun Ísrael verður að hætta að drepa saklausa borgara á Gaza Guðmundur Ingi Guðbrandsson skrifar Skoðun Að kjósa með hjartanu! Ásdís Guðmundsdóttir skrifar Skoðun Heilt kjörtímabil án árangurs í loftslagsmálum Andrés Ingi Jónsson skrifar Skoðun „Nema í alveg sérstökum tilvikum“ Sigurður Örn Hilmarsson skrifar Skoðun Forseti Íslands – Katrín Jakobsdóttir Guðjón Þórir Sigfússon skrifar Skoðun Baldur er leiðtogi og mannasættir Karl Ágúst Ipsen skrifar Skoðun Fyrir börnin okkar Gunnar Ingi Valgeirsson skrifar Skoðun Stjórnvöld eru stefnulaus í barna- og fjölskyldumálum Lúðvík Júlíusson skrifar Skoðun Halla Hrund fyrir framtíðina Þóra Árnadóttir skrifar Skoðun Halla Tómasdóttir og Sólskinsdrengurinn Margrét Dagmar Ericsdóttir skrifar Skoðun Ferðamálastefna til framtíðar Halla Signý Kristjánsdóttir skrifar Skoðun Fótbolti og forseti Tómas Ingi Tómasson skrifar Skoðun Taktík. - Fyrir fegurðina og lýðræðið Gunnlaugur Ólafsson skrifar Skoðun Kjósum Baldur fyrir öryggi okkar allra Ragnheiður Hergeirsdóttir skrifar Skoðun Svona getum komið í veg fyrir að Katrín vinni Björn B. Björnsson skrifar Skoðun Þess vegna er Halla Hrund efst Gunnhildur Fríða Hallgrímsdóttir skrifar Skoðun Forsetakosning, auðlindir í þágu almennings Gunnar Hrafn Birgisson skrifar Skoðun Halla Tómasdóttir lætur verkin tala Sigurborg Arnarsdóttir skrifar Skoðun Forsetakosningar: Menningarlegt forræði fjórða valdsins Meyvant Þórólfsson skrifar Skoðun Hver á að vera minn forseti? Auður Aþena Einarsdóttir skrifar Skoðun Halla Hrund – með víðtæka þekkingu á áskorunum samtímans Kristín Vala Ragnarsdóttir skrifar Skoðun Einstakt tækifæri til listnáms í Myndlistaskólanum í Reykjavík fyrir einstaklinga með þroskaskerðingu Björg Jóna Birgisdóttir skrifar Skoðun Vélakaup valdaelítunnar skal að vettugi hafa Ívar Hauksson skrifar Skoðun Báðar eru þær góður kostur, Katrín og Halla Hrund. Reynir Böðvarsson skrifar Skoðun Orkan hjá Höllu Hrund Sara Oskarsson skrifar Skoðun Kjósum Baldur fyrir unga fólkið Brynja Kristín Guðmundsdóttir skrifar Skoðun Náttúrubarnið Katrín Jakobsdóttir Álfhildur Leifsdóttir,Hólmfríður Jennýjar Árnadóttir,Sigríður Gísladóttir skrifar Sjá meira
Opið bréf til Willums Þórs Þórssonar, heilbrigðisráðherra Kæri Willum Þór. Við erum ellefu einstaklingar sem erum með taugahrörnunarsjúkdóminn Spinal Muscular Atrophy (SMA) á ólíkum aldursskeiðum sem eigum það öll sameiginlegt að eiga okkur draum um lyf við sjúkdómi sem hefur mikil áhrif á vöðvastyrk, færni og hreyfigetu. Sá draumur varð að veruleika árið 2017 þegar Evrópska lyfjastofnunin veitti leyfi fyrir lyfinu Spinraza á Evrópumarkaði en vonir okkar urðu að engu 1. október 2018 þegar í ljós kom að Ísland, eins og Norðurlöndin, tók þá óskiljanlegu ákvörðun að takmarka lyfið fyrir þá sem voru undir 18 ára aldri þegar lyfið var samþykkt. Síðan þá hefur annað lyf, Evrysdi, verið samþykkt, en með sömu takmörkunum vegna aldurs. Hefur hópurinn frá þeim tíma staðið í stappi við heilbrigðiskerfið, sem neitar okkur um þessi lyf sem hafa þann möguleika að hægja á eða stöðva framvindu sjúkdómsins. Þess ber að geta að margt fólk með SMA hefur fengið styrk og færni til baka á lyfjunum Spinraza og Evrysdi, sem gefin eru fullorðnum einstaklingum í öðrum löndum. Laskað heilbrigðiskerfi Tveir einstaklingar sóttu um Spinraza í lok árs 2019 og fengu synjun í janúar 2020 „þar sem gagnreyndar upplýsingar skortir um árangur lyfsins hjá sjúklingum eldri en 18 ára auk þess sem að ekki er greiðsluþátttaka fyrir sjúklinga eldri en 18 ára á Norðurlöndunum.“ Fram kemur í synjun að ákvörðun byggi á gagnsemi lyfsins, kostnaði við greiðsluþátttöku í því og samanburði í viðmiðunarlöndum. Það hefur verið ómögulegt að kæra niðurstöðuna þar sem mörg okkar sem erum með SMA höfum ekki aðgang að taugalæknum og ekki er hægt að sækja um lyfin Spinraza eða Evrysdi nema í gegnum taugalækni. Þau okkar sem þó hafa taugalækna, hafa ekki stuðning síns læknis til þess að sækja um lyfið að nýju. Teljum við að niðurstaða íslenskra stjórnvalda sé ekki byggð á vísindalegum rökum þar sem rannsóknir sýna fram á að lyfið gagnist fullorðnum einstaklingum með SMA og er m.a. gefið í Bandaríkjunum, Frakklandi, Þýskalandi, Póllandi, Spáni o.fl. löndum sem við berum okkur saman við. The Lancet Neurology, virt læknatímarit, birti grein í apríl 2020 þar sem niðurstöður úr rannsókn á notkun Spinraza á fullorðnu fólki voru birtar. Niðurstöðurnar sýndu að lyfið væri öruggt og áhrifaríkt. Það bætti hreyfifærni óháð aldri einstaklinganna. Þessi rannsókn styður því notkun á lyfinu (Lancet Neurology. 2020. Nusinersen in adults with 5q spinal muscular atrophy: a non-interventional, multicentre, observational cohort study). 18 ára og hvað svo? Við erum ellefu sem fáum ekki lyf við SMA vegna þess að við vorum orðin 18 ára gömul þegar lyfið var loksins samþykkt á Íslandi. Sá yngsti var þá aðeins 18 ára og 10 mánaða. Allir sem voru yngri en 18 ára þegar Spinraza var samþykkt munu halda áfram að fá lyf ævina á enda. Þannig er dæmi um einstakling sem var yngri en 18 ára þegar lyfið var samþykkt, sem er í dag 21 árs og fær lyfið. Þannig munar aðeins þremur árum á tveimur einstaklingum með SMA á Íslandi, en annar fær lyf ævina á enda en hinn ekki, að óbreyttu. Að kasta krónum (og lífsgæðum) fyrir aura Á meðan við sem erum með SMA fáum ekki lyf fer okkur aftur. Sum okkar nota hjálpartæki á borð við hjólastóla, öndunarvélar og sondu og höfum stuðningsþörf í daglegu lífi til þess að auka lífsgæði okkar. Á meðan sjúkdómurinn versnar eykst þörf fyrir inngrip með hjálpartækjum, aukinni aðstoð og heilbrigðisþjónustu sem allt kostar skattgreiðendur mikla peninga. Þannig er líklegt að einhverjir sem ekki nota t.d. öndunarvélar í dag muni þurfa þær seinna meir ef hrörnunin heldur áfram án lyfjameðferðar. Þar fyrir utan erum við einstaklingar, og skattgreiðendur, sem eigum rétt á að lifa mannsæmandi lífi með reisn og njóta lífsins með fjölskyldum okkar, mökum, börnum og barnabörnum. Við vinnum og stundum nám og tökum virkan þátt í samfélaginu og við viljum halda því áfram. Við teljum að í þessu máli sé lítið gert úr þeim þætti að góðar líkur séu á að lyfið geti hægt á hrörnuninni eða stöðvað hana. Aukinn styrkur eða færni væri þá í raun fram úr væntingum. Hver einasti mánuður sem við þurfum að bíða skiptir máli því framþróun sjúkdómsins heldur áfram dag frá degi, og því liggur á að fá lyfin samþykkt svo núverandi geta og kraftar haldist. Eru allir jafnir fyrir lögum? Samkvæmt stjórnarskrá skulu allir vera jafnir fyrir lögum og njóta mannréttinda og öllum, sem þess þurfa, tryggður í lögum réttur til aðstoðar vegna sjúkleika. Um réttindi sjúklinga gilda lög nr. 74/1997. Samkvæmt 1. mgr. 3. gr. þeirra á sjúklingur rétt á fullkomnustu heilbrigðisþjónustu sem á hverjum tíma er völ á að veita. Um heilbrigðisþjónustu gilda lög nr. 40/2007. Samkvæmt 1. mgr. 1. gr. er markmið þeirra að allir landsmenn eigi kost á fullkomnustu heilbrigðisþjónustu sem á hverjum tíma eru tök á að veita til verndar andlegu, líkamlegu og félagslegu heilbrigði. Fólk með SMA nýtur ekki fullnægjandi heilbrigðisþjónustu í dag. Noregur endurskoðar ákvörðun sína Þann 10. apríl 2023 bárust fréttir frá Noregi um að stjórnvöld þar í landi hafi breytt skilyrðum fyrir lyfjagjöf við SMA og leyfa einstaklingum eldri en 18 ára að fá lyfið Spinraza frá 15. maí og er einnig til skoðunar að leyfa Evrysdi. Þetta gefur íslenskum stjórnvöldum brýna ástæðu til að endurskoða ákvörðun sína. Við skorum á heilbrigðisráðherra að beita sér fyrir því að ákvörðunin verði endurskoðuð! Ásthildur Jóna Guðmundsdóttir, 28 ára, viðskiptafræðingur. Guðrún Nanna Egilsdóttir, 28 ára, meistaranemi í næringarfræði, unnusta og hundamamma. Einar Sveinn Þórarinsson, 62 ára, vélstjóri og pabbi. Hallgrímur Eymundsson, 44 ára, tæknistjóri hugbúnaðarþróunar hjá Reykjavíkurborg. Inga Björk Margrétar Bjarnadóttir, 29 ára, listfræðingur, doktorsnemi og mamma. Ísak Sigurðsson, þriggja barna faðir og hugbúnaðarsérfræðingur hjá Festi. Kristín Jónsdóttir, 29 ára, viðskiptafræðingur. Kristjana Margrét Harðardóttir, 46 ára, viðskiptafræðingur. Ragnar Þór Valgeirsson, 31 árs, stofnandi og tæknistjóri Hopp ehf. Sigrún Jensdóttir, 57 ára, mamma, amma og lesblinduráðgjafi. Þorsteinn Sturla Gunnarsson, 23 ára, leikstjóri og handritshöfundur.
Hringborð hafs og eldis: Tækifæri til atvinnuuppbyggingar í haftengdri starfsemi Vöxtur fiskeldis á Íslandi Kjartan Ólafsson Skoðun
Skoðun Hringborð hafs og eldis: Tækifæri til atvinnuuppbyggingar í haftengdri starfsemi Vöxtur fiskeldis á Íslandi Kjartan Ólafsson skrifar
Skoðun Halla Hrund – með víðtæka þekkingu á áskorunum samtímans Kristín Vala Ragnarsdóttir skrifar
Skoðun Einstakt tækifæri til listnáms í Myndlistaskólanum í Reykjavík fyrir einstaklinga með þroskaskerðingu Björg Jóna Birgisdóttir skrifar
Skoðun Náttúrubarnið Katrín Jakobsdóttir Álfhildur Leifsdóttir,Hólmfríður Jennýjar Árnadóttir,Sigríður Gísladóttir skrifar
Hringborð hafs og eldis: Tækifæri til atvinnuuppbyggingar í haftengdri starfsemi Vöxtur fiskeldis á Íslandi Kjartan Ólafsson Skoðun